Die Ergebnisse einer Studie werden in der Regel anhand der zuvor formulierten bzw. ausgewählten Endpunkte (englisch: Outcomes) beurteilt. Wenn man die Bedeutung der Studienergebnisse differenzieren will, kann man in so genannte primäre und sekundäre Endpunkte unterscheiden. Wählt man nur einen primären Endpunkt (ideal), ist das Ergebnis zumindest insofern eindeutig als die Intervention einen entsprechenden Effekt auf ihn ausgeübt hat. Dieser Effekt kann positiv, aber auch negativ sein. Bei mehreren primären Endpunkten, z.B. Schlaganfall und Herzinfarkt gleichzeitig, kann es aber auch unterschiedliche Effekte geben, die dann entsprechend bewertet werden müssen. Falls eine Fallzahlberechnung vorgenommen wird, erfolgt diese auf Grundlage des primären Endpunkts.

Das Auftreten von Herzinfarkt und Schlaganfall zählt zu den so genannten „harten“, d.h. eindeutig messbaren Endpunkten wie auch die Remission von Erkrankungen (z.B. Rückbildung eines Tumors), das Wiederauftreten einer Erkrankung (Rezidiv), eine wiederholte Krankenhauseinweisung etc..

Zu den „weichen“ Endpunkten zählen hingegen die Lebensqualität, Schmerzskalen oder die Ergebnisse von Befragungen (s. auch unter „Messinstrumente“). Sie liefern oft nur bedingt eindeutige Ergebnisse, vor allem weil sie auch von vielen individuellen Faktoren abhängig sind. Als primäre Endpunkte sind sie deshalb weniger gut geeignet.

Eine Sonderform der Endpunkte sind die so genannten Surrogat–Parameter. Dies können Laborparameter sein (Leber- oder Nierenwerte, Leukozytenzahl, Knochendichte usw.), aber auch andere Messwerte wie Bluthochdruck oder der Blutzuckerspiegel. Auf Grund der vorliegenden medizinischen Erfahrungen kann man davon ausgehen, dass die entsprechenden Messwerte den Verlauf der Erkrankung reflektieren. Dies ist allerdings kein Automatismus, denn auch ein gut eingestellter Diabetiker kann dennoch von einer Verschlechterung seiner Erkrankung betroffen werden.

Ob ein Studienteilnehmer nach Erreichen des Endpunktes aus der Studie ausscheidet, hängt von der konkreten Forschungsfrage ab. Bei Betreuungsstudien wird dies eher selten der Fall sein, da man die Patienten nicht auf einen bestimmten Endpunkt hin betreut, sondern die Endpunkte nur nutzt, um den Effekt der Intervention abschließend zu belegen.

Sekundäre Endpunkte sollen die Aussagen oder Bewertungen, die man mit primären Endpunkten anstrebt, unterstützen. Sie sind ihrer Bedeutung nach zweitrangig und für sich selbst genommen nicht hinreichend aussagekräftig, insbesondere dann, wenn beim primären Studienendpunkt keine statistische Signifikanz vorliegt. Die Verträglichkeit von Arzneimitteln oder auch die Compliance sind ein Beispiel für einen sekundären Endpunkt.

Der Begriff „Outcome“ ist nahezu identisch mit dem „Ergebnis“ (oder Endergebnis einer Therapie wie etwa in der Onkologie). Outcomes schließen häufig auch Bewertungen der Wirtschaftlichkeit ein, so dass die „outcomes research“ weitgehend auch methodisch von den Betriebswirtschaftlern oder Gesundheitsökonomen dominiert wird.